2016-08-24 15:25:10
作者:李焕兰
随着生物医学领域的科技进步,全球干细胞产业正处于迅猛发展中。干细胞作为再生医学的宝贵资源,有非常广泛的临床应用,可以用来治疗包括缺血性心脏病、中风、脑瘫、老年痴呆、脊髓损伤、帕金森氏病、多发性硬化、糖尿病、肝脏疾病、类风湿关节炎、红斑狼疮、肿瘤、骨质疏松、烧伤、抗衰老等多种重大疾病。
随着生物医学领域的科技进步,全球干细胞产业正处于迅猛发展中。干细胞作为再生医学的宝贵资源,有非常广泛的临床应用,可以用来治疗包括缺血性心脏病、中风、脑瘫、老年痴呆、脊髓损伤、帕金森氏病、多发性硬化、糖尿病、肝脏疾病、类风湿关节炎、红斑狼疮、肿瘤、骨质疏松、烧伤、抗衰老等多种重大疾病。以干细胞(Stem Cell)作为关键词搜索,截至2016年6月30日,全球在美国国立健康研究院已经登记注册的干细胞临床试验超过5800多个,涉及140多种不同的疾病,10年期间临床研究数目增长超过600%。
脐血干细胞移植,尽管技术已经成熟,但仍然面临配型机率低、量不足等问题(《中国科学报》)。很多产妇了解干细胞是从了解脐带血开始的,面对令人心动的宣传,如何看待脐带血存储呢?下面的真相你需要知道:
真相一:脐带血不等于就是干细胞
很多人误以为“脐带血就是干细胞,干细胞就是脐带血”。这是一个对于干细胞的比较大认知误区。
干细胞≠脐带血。多年研究发现,在围产期组织中(脐带血、脐带、胎盘,统称为围产期组织),存在有大量干细胞。其中,来自于脐带血的干细胞占约5%,主要是造血干细胞;来自于脐带的干细胞占5%到10%,主要是间充质干细胞;而来自胎盘的干细胞占85%到90%,同时含大量的造血干细胞,也含有 丰富的间充质干细胞,是干细胞的比较大来源。
到今天为止,全球已经批准上市了10个干细胞药物,用于治疗包括:软骨损伤、骨修复、急性心梗、获得性造血系统疾病、退行性关节炎、肛瘘、儿童GvHD、角膜损伤、急性抗宿主反应等。在这10个获批上市的干细胞药物中,只有一个来自于造血干细胞,另外九个均来自于间充质干细胞,这代表着行业发展的趋势——间充质干细胞的应用,已成为未来干细胞应用的主流。
真相二:脐带血的优势和不足
早在1980s,脐带血便被发现含有丰富的造血干细胞,可用于治疗血液系统疾病,比如替代骨髓移植用于治疗白血病。通过移植脐带血造血干细胞可以重造病人的造血系统达到治疗目的。
然而,越来越多的研究发现了其中存在的一些不足。比如,脐带血比较大的局限性是量不足。脐带一般约40厘米长,可以分离出的脐带血差不多50毫升,可以供小孩用到差不多3岁到4岁,也就是20-30公斤的体重。如果一旦超过了这个体重,怎么办呢?目前,脐血库会把3-4份脐带血混在一起,供病人使用。但是,研究表明——“脐带血不能混合使用”,不然后果很严重。欧盟干细胞骨髓移植协会(EBMT)执行主席Dr. Farge在2014年全球重量级学术杂志《Blood》上发表了一项多年的临床跟踪结果,花费12年的时间,跟踪了778例病人,观察这些采用上述使用混合脐带血移植的病人在移植后的结果。结果表明,这些病人在接受移植5年到12年内,5%的病人产生了严重的自身免疫性疾病,其中6人死于严重的免疫性疾病。说明脐带血不可以混合使用。
真相三:到底是否应该保存脐带血
脐带血量不足,单独保存脐带血,使用的概率极低。以北京脐血库为例,14年来,北京自体脐血库存储量达到20万份,临床上用于自身及亲属的仅有15例,自体应用的比例仅为0.0075%。欧盟干细胞骨髓移植协会执行主席Dr. Farge的研究已经表明,脐带血不应该混合使用,更加限制了脐带血未来的应用。
那么未来如何使用干细胞?美国的顶级研究机构MD Anderson于2012年底发表在全球影响力比较高的医学杂志《新英格兰医学期刊》的研究,通过32个病人的跟踪,比较了一组单独使用造血干细胞,和另一组同时使用造血干细胞加上间充质干细胞的病人。得出的结论是:如果造血干细胞加上间充质干细胞组合使用,其效果要远远好于单独使用造血干细胞。目前,同时存在有造血干细胞和间充质干细胞的,是新生儿围产期组织中的胎盘。
胎盘是人体中的一个非常特殊的器官。它的重要的特性是,胎盘是人体的“免疫特区”。人体内总共有4个免疫特区,包括角膜、大脑、男性的睾丸和女性的胎盘。胎盘是隔离妈妈和怀孕宝宝的一个免疫隔离带。妈妈之所以不对小孩产生免疫排斥,就是因为在胎盘这个免疫特区里,胎盘干细胞和胎盘的其他细胞有一个控制免疫反应的作用。因此,胎盘组织中分离出来的干细胞,它通常不仅免疫原性很弱,同时对免疫还有一个调控作用。这就给胎盘干细胞的应用提供了一个非常大的发展空间:一是胎盘干细胞可以直接服务于母亲和小孩;二是由于胎盘干细胞的免疫原性非常弱和免疫调控作用,它甚至可以惠及家族成员。
胎盘干细胞的量非常大。从技术上来说,虽然胎盘干细胞技术较脐带血干细胞技术晚了差不多二十年。但是由于胎盘组织很大,它里面分离出来的干细胞的细胞量通常在脐带血的十倍以上,充分解决了脐带血细胞量不足的问题。保存胎盘,应该是未来的发展趋势。
目前,胎盘干细胞的应用,包括正在南京大学附属鼓楼医院利用博雅胎盘间充质干细胞治疗自身免疫性红斑狼疮,得到了非常好的效果。这个临床研究项目在2014年获得了江苏省科技进步一等奖。前不久,北京电视台报道了北京大学附属北医三院利用博雅胎盘干细胞技术治疗儿童早衰症(Cockayne Syndrome)的案例,在干细胞治疗罕见病领域,获得了巨大突破。国际上,以色列公司Pluristem正在美国进行以胎盘干细胞为主的干细胞药物临床试验。
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